Điều trị bệnh bằng tế bào gốc: Chín điều cần biết

Trong các số báo trước như chúng tôi đã thông tin, tế bào gốc đang trở thành xu hướng điều trị tiên tiến, hiệu quả và được quan tâm rất lớn ở tất cả các nước.

Tuy nhiên hiện nay có nhiều phòng khám trên thế giới nói chung và ở Việt Nam nói riêng tuyên bố cung cấp các phương pháp điều trị bệnh bằng tế bào gốc nhưng thực tế lại không đưa ra được hoặc không dựa trên những minh chứng khoa học cho hoạt động của mình.

Tế bào gốc hứa hẹn sẽ giúp chúng ta hiểu và điều trị một loạt các bệnh, chấn thương và các tình trạng liên quan đến sức khỏe khác. Tiềm năng của tế bào gốc đã được chứng minh thông qua các hoạt động nghiên cứu và thử nghiệm trong một thời gian dài. Ví dụ tế bào gốc tạo máu trong điều trị các bệnh về máu đã được chứng minh là một liệu pháp cứu sống hàng ngàn trẻ em mắc bệnh bạch cầu; Tế bào gốc trung mô để điều trị các bệnh hoặc tổn thương cho xương, da cũng đã được đề cập. Các thử nghiệm lâm sàng quan trọng liên quan đến tế bào gốc đang được tiến hành cho nhiều tình trạng bệnh khác và các nhà nghiên cứu vẫn tiếp tục khám phá những cách thức mới để sử dụng tế bào gốc trong y học.

Vẫn còn rất nhiều điều cần nghiên cứu để hiểu về tế bào gốc. Tuy nhiên, các ứng dụng hiện tại của tế bào gốc trong điều trị bệnh đôi khi bị giới truyền thông hay nhưng người không hiểu đầy đủ về khoa học tế bào gốc thổi phồng. Mặt khác, do các phòng khám lâm sàng hay các tổ chức môi giới luôn tìm cách thu hút thêm bệnh nhân bị bệnh mãn tính hoặc các tổn thương nặng nên họ thổi phồng phương pháp điều trị. Người bệnh cần sáng suốt trong việc hiểu biết cả tiềm năng và hạn chế của tế bào gốc hiện nay, từ đó phát hiện ra một số thông tin sai lệch được lưu hành rộng rãi bởi các phòng khám có cung cấp các phương pháp điều trị tế bào gốc chưa được chứng minh.

Dưới đây là “Chín điều cần biết về điều tri bệnh bằng tế bào gốc” để bệnh nhân có thể đưa ra quyết định điều trị phù hợp.

1. Không nhiều bệnh sử dụng liệu pháp tế bào gốc để điều trị được chứng minh là an toàn và hiệu quả.

Danh sách các bệnh được điều trị tế bào gốc với các kết quả được chứng minh là có lợi vẫn còn rất ngắn. Ví dụ ghép tế bào gốc tạo máu hay ghép tủy xương để điều trị một số rối loạn về hệ thống miễn dịch và máu hoặc để xây dựng lại hệ thống máu sau khi điều trị một số loại ung thư là phương pháp điều trị bệnh bằng tế bào gốc sớm nhất và được xác định tốt nhất cũng như được sử dụng rộng rãi nhất hiện nay. Tại Việt Nam, một số bệnh viện đang áp dụng liệu pháp này như Viện Huyết học – Truyền máu Trung ương, Bệnh viện truyền máu-huyết học TP,HCM, Bệnh viện TƯQĐ 108, Bệnh viện Vinmec, Bệnh viện Chợ Rẫy.

Một số tổn thương bệnh về xương, da và giác mạc có thể được điều trị bằng cách cấy ghép mô, và quá trình chữa bệnh phụ thuộc vào các tế bào gốc trong mô cấy ghép này. Các quy trình này được chấp nhận rộng rãi là an toàn và hiệu quả bởi cộng đồng y tế. Tuy nhiên, tất cả các ứng dụng khác dùng tế bào gốc trong điều trị các bệnh trên vẫn chưa có nhiều cơ sở dữ liệu chứng minh an toàn và hiệu quả trong các thử nghiệm lâm sàng. Vì vậy, nếu phương pháp ghép tế bào gốc cho điều trị các bệnh này được giới thiệu thì nên xem đó là phương pháp có tính thử nghiệm cao.

Bệnh nhân nên cảnh giác với các phương pháp điều trị tế bào gốc được quảng cáo mà không có minh chứng khoa học, đặc biệt là minh chứng về sự chấp thuận của cơ quan quản lý nhà nước hoặc nếu có thì cần kiểm tra mình có phải là người nằm ngoài giới hạn của một thử nghiệm lâm sàng hợp pháp đã đăng ký hay chưa. Nghĩa là, một số bệnh được cơ quan quản lý cấp phép thử nghiệm điều trị lâm sàng nhưng giới hạn về số lượng bệnh nhân tham gia. Tuy nhiên, bệnh viện đó vẫn tiến hành điều trị cho bệnh nhân với số lượng vượt mức cho phép.

2. Bệnh nhân sẽ chịu thiệt thòi khi cố gắng thử điều trị bệnh bằng một phương pháp chưa được cấp phép.

Khi bệnh nhân đang mắc một căn bệnh mà ở thời điểm hiện tại, không có môt phương pháp điều trị nào hoặc có nhưng hiệu quả không có, thật dễ hiểu tại sao bệnh nhân “trong tình trạng không có gì để mất” thử một phương pháp mới, ngay cả khi phương pháp đó không được chứng minh bằng các minh chứng khoa học. Thật không may, trên thị trường luôn tồn tại những cơ sở khám chữa bệnh quảng cáo về các phương pháp điều trị bệnh bằng tế bào gốc nhưng họ lại chưa chứng minh được các cơ sở khoa học.

Khi bệnh nhân thử các phương pháp này, thường thì chi phí mà bệnh nhân phải trả có thể rất lớn. Ngoài chi phí điều trị, có thể phát sinh thêm phí chỗ ở hoặc các khoản phí khác. Trong hầu hết các trường hợp, các công ty bảo hiểm và các chương trình y tế của chính phủ không bao gồm chi phí điều trị cho các thử nghiệm kiểu này.

Nếu đơn vị cung cấp dịch vụ điều trị kèm theo gói du lịch (du lịch trị liệu), các chi phí khác có thể phát sinh bao gồm cả chi phí cho người thân, thời gian ở tại địa điểm điều trị nước ngoài và nhiều chi phí khác.

Mặt khác, các biến chứng tiềm tàng có thể tạo ra các vấn đề sức khỏe ngắn và dài hạn mới, làm cho tình trạng hoặc triệu chứng của bệnh nhân khó kiểm soát hơn

Vì vậy, trước khi bệnh nhân quyết định thử nghiệm với một phương pháp điều trị mới mà chưa được chứng minh hoặc chưa được cấp phép, hãy đánh giá cẩn thận phương pháp điều trị đó.

3. Các loại tế bào gốc khác nhau phục vụ các mục đích khác nhau của cơ thể.

Trong cơ thể trưởng thành chứa nhiều loại tế bào gốc khác nhau với khả năng tái tạo dành riêng và đặc trưng cho mô đó. Các loại tế bào gốc này sở hữu khả năng sửa chữa tổn thương cụ thể và có hạn chế nhất định. Khi không có bất cứ tác động nào từ các thao tác trong phòng thí nghiệm, ở trong chính cơ thể, các tế bào gốc nội tại của từng mô chỉ có thể tạo ra các loại tế bào chức năng được tìm thấy trong chính mô mà chúng sống. Ví dụ các tế bào gốc tạo máu được tìm thấy trong tủy xương chỉ có thể tái tạo được các tế bào trong máu như hồng cầu, bạch cầu hay tiểu cầu. Hay các tế bào gốc thần kinh trong não chỉ có thể tạo ra các tế bào não. Một tế bào gốc tạo máu không thể đáp ứng được việc tạo ra tế bào thần kinh và ngược lại. Vì vậy, không có khả năng một loại tế bào đơn lẻ có thể được sử dụng để điều trị vô số bệnh không liên quan đến các mô hoặc cơ quan khác nhau.

Hãy cảnh giác với các tổ chức quảng cáo cung cấp phương pháp điều trị sử dụng loại tế bào gốc có nguồn gốc từ một vị trí trong cơ thể bệnh nhân nhưng lại không liên quan đến bệnh của bệnh nhân.

4.Sử dụng cùng một loại tế bào gốc với cùng một phương pháp để điều trị một cách có hiệu quả cho các loại tổn thương khác nhau là điều không thể.

Bởi vì các tế bào gốc đặc trưng cho một số mô nhất định không thể tạo ra các tế bào được tìm thấy trong các mô khác mà không cần thao tác cẩn thận trong phòng thí nghiệm, nên rất khó có thể sử dụng cùng một loại tế bào gốc với cùng loại phương pháp để điều trị một cách có hiệu quả cho từng loại tổn thương mô và cơ quan trong cơ thể.

Ngày nay, các nhà khoa học đã có thể tạo ra một số loại tế bào chuyên biệt trong phòng thí nghiệm với tiềm năng biệt hóa cao, ví dụ như tế bào gốc phôi hay tế bào gốc đa tiềm năng cảm ứng (iPS). Những tế bào này có khả năng hình thành tất cả các loại tế bào khác nhau trong cơ thể và mang đến một cơ hội thú vị để phát triển các chiến lược điều trị mới. Tuy nhiên, tế bào gốc phôi và tế bào iPS không phải là ứng cử viên tốt để được sử dụng trực tiếp làm phương pháp điều trị, vì chúng cần có sự chỉ dẫn cẩn thận để trở thành các tế bào cụ thể, cần thiết để tái tạo mô bị bệnh hoặc bị hư hại. Nếu không được hướng dẫn đúng cách, các tế bào gốc này có thể phát triển quá mức và gây ra khối u khi tiêm vào bệnh nhân.

5. Thông tin khoa học phía sau một căn bệnh nên phù hợp với khoa học phía sau việc điều trị

Bệnh nhân càng biết nhiều về nguyên nhân và ảnh hưởng của bệnh càng có nhiều thông tin để xác định các lựa chọn điều trị tốt nhất. Ví dụ, nếu bệnh nhân bị mắc ung thư máu, điều trị ung thư có sử dụng kèm theo sau đó cấy ghép với các tế bào gốc tạo máu sẽ có ý nghĩa. Nếu bệnh nhân bị tiểu đường, việc điều trị bằng tế bào gốc tạo máu không có ý nghĩa gì, bởi vì vấn đề là ở tuyến tụy chứ không phải ở máu. Việc điều trị đòi hỏi phải có sự hiểu biết xem những tế bào cụ thể đó phải làm chính xác những gì và chúng được thiết kế để làm. Nếu không có thao tác đáng kể và cẩn thận trong phòng thí nghiệm, các tế bào gốc dành riêng cho mô sẽ không thể tạo ra các loại tế bào được tìm thấy bên ngoài các mô nhà của chúng.

6. Các tế bào từ chính cơ thể của bệnh nhân không mặc định được coi là an toàn khi sử dụng trong điều trị

Về lý thuyết, hệ thống miễn dịch của bệnh nhân sẽ không tấn công các tế bào của chính bệnh nhân. Vì vậy, các tế bào của chính bệnh nhân sẽ không bị thải loại trong cấy ghép tự thân (sử dụng một tế bào của chính bệnh nhân để ghép cho họ). Tuy nhiên, các quá trình mà các tế bào được thu nhận, tăng sinh về số lượng và sau đó được đưa vào lại trong cơ thể sẽ mang đến rủi ro tiềm ẩn như:

– Bất cứ lúc nào các tế bào được lấy ra khỏi cơ thể của bệnh nhân, chúng sẽ có nguy cơ bị nhiễm virus, vi khuẩn hoặc mầm bệnh khác. Khi cấy ghép trở lại có thể gây bệnh cho chính bệnh nhân.

– Quá nhiều các thao tác trên các tế bào có thể can thiệp vào chức năng bình thường của chúng, bao gồm cả kiểm soát sự phát triển của tế bào.

– Cách thức đưa tế bào trở lại cơ thể bệnh nhân: ở đâu, theo đường truyền nào … quyết định lớn đến hiệu quả điều trị bệnh. Có một số phòng khám tiêm tế bào vào những nơi mà ở điều kiện tự nhiên, tế bào gốc không có mặt và vị trí được tiêm cũng không thuộc về chúng.

7. Lời chứng thực của bệnh nhân và các phương pháp quảng cáo được cung cấp bởi các phòng khám có thể gây hiểu nhầm

Thật khó có thể nói sự khác biệt giữa các thử nghiệm lâm sàng hợp pháp dưới sự thực hiện của các bác sĩ chuyên khoa tại các bệnh viện chính thống và các phòng khám quảng cáo đang thực hiện các phương pháp điều trị chưa được cấp phép. Một điểm khác biệt phổ biến là cách đưa phương pháp điều trị ra thị trường. Hầu hết các bác sĩ chuyên khoa đều nhận được sự giới thiệu của bệnh nhân, trong khi các phòng khám quảng cáo có dịch vụ điều trị tế bào gốc có xu hướng tiếp thị trực tiếp cho bệnh nhân, thường thông qua ngôn ngữ trên Internet, Facebook và trong các quảng cáo trên báo.

Các phòng khám quảng cáo có dịch vụ điều trị tế bào gốc chưa được chứng minh thường xuyên nói quá những lợi ích trong dịch vụ họ cung cấp và sử dụng lời chứng thực của bệnh nhân để hỗ trợ cho tuyên bố của họ. Tuy nhiên, những lời chứng thực này có thể là cố ý hoặc vô ý gây hiểu lầm. Ví dụ, một bệnh nhân có thể cảm thấy tốt hơn ngay sau khi được điều trị, nhưng sự cải thiện có thể là do các yếu tố khác, chẳng hạn như niềm tin mãnh liệt rằng việc điều trị sẽ có hiệu quả, điều trị phụ trợ đi kèm với điều trị chính, thay đổi lối sống lành mạnh thích nghi trong kết hợp với điều trị và biến động tự nhiên trong tình trạng bệnh. Những yếu tố này rất phức tạp và khó đo lường khách quan bên ngoài ranh giới của các thử nghiệm lâm sàng được thiết kế cẩn thận. Bệnh nhân nên tìm hiểu thêm về lý do tại sao chúng ta cần thực hiện các thử nghiệm lâm sàng ở đây.

8. Một điều trị mang tính chất thí nghiệm (experimental treatment) không giống như một thử nghiệm lâm sàng (clinical trial)

Thực tế, một quy trình thí nghiệm không phải hiển nhiên là một phần của nghiên cứu khoa học hoặc của các thử nghiệm lâm sàng. Các thử nghiệm lâm sàng hợp pháp phải đáp ứng một số đặc điểm sau:

– Thử nghiệm lâm sàng (TNLS) được thực hiên dựa trên dữ liệu tiền lâm sàng của chính họ, các nghiên cứu về tế bào trong phòng thí nghiệm, các nghiên cứu về mô và động vật, và các nghiên cứu cho thấy phương pháp điều trị đang được thử nghiệm là an toàn và hiệu quả.

– TNLS chịu sự giám sát của một ủy ban y đức độc lập để bảo vệ quyền của người tham gia.

– TNLS phải tuân theo và phù hợp với các yêu cầu đã đươc quy định, và thông tin của thử nghiệm phải đươc cơ quan quản lý chức năng công nhận.

– TNLS phải là một cấu trúc được thiết kế để trả lời các câu hỏi cụ thể về phương pháp điều trị mới hoặc cách sử dụng phương pháp điều trị hiện tại mới (kết quả thường được so sánh với nhóm bệnh nhân không được điều trị thử nghiệm).

– Người tham gia TNLS không phải trả các chi phí điều trị và theo dõi

– Các thử nghiệm lâm sàng hợp pháp là rất quan trọng đối với sự phát triển của các phương pháp điều trị mới.

9. Để chuyển một nghiên cứu khoa học thành phương pháp điều trị y tế an toàn và hiệu quả cần trải qua một quá trình dài, gồm nhiều bước

Trong quá trình này, có nhiều quan sát được các nhà khoa học ghi nhận. Có khi họ phát hiện ra rằng phương pháp mà họ tìm thấy có tiềm năng trong phòng thí nghiệm nhưng lại không có hiệu quả ở cơ thể động vật, hoặc có khi hoạt động hiệu quả ở cơ thể động vật, nhưng lại không có hiệu quả ở người. Họ có thể khám phá ra rằng một phương pháp điều trị có hiệu quả giải quyết các triệu chứng của bệnh hoặc chấn thương ở người, nhưng nó mang lại những rủi ro không thể chấp nhận được. Các nhà khoa học xem xét cẩn thận và nhân rộng công việc của họ, và mời các đồng nghiệp của họ làm điều tương tự. Do quá trình này mà các nghiên cứu khoa học trở thành y học thường kéo dài, nhưng nó được thiết kế để giảm thiểu tác hại của bệnh nhân và tối đa hóa khả năng hiệu quả.

Các nhà nghiên cứu tế bào gốc đang có những tiến bộ lớn trong việc tìm hiểu về sự phát triển bình thường của cơ thể, tìm ra những gì sai sót trong sự hình thành bệnh tật và phát triển và thử nghiệm các phương pháp điều trị tiềm năng để giúp đỡ bệnh nhân. Tuy nhiên, họ vẫn còn nhiều điều phải tìm hiểu về cách các tế bào gốc hoạt động trong cơ thể và khả năng chữa bệnh của chúng.

(Theo Khoa học và Phát triển)

TS Vũ Bích Ngọc

Leave a Reply

Your email address will not be published.

You may use these <abbr title="HyperText Markup Language">html</abbr> tags and attributes: <a href="" title=""> <abbr title=""> <acronym title=""> <b> <blockquote cite=""> <cite> <code> <del datetime=""> <em> <i> <q cite=""> <s> <strike> <strong>

*